FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审核，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球压过的RNAi疗法子公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，英美两国食品药剂品管理局（FDA）已拒绝接受该子公司lumasiran的新药剂申请（NDA），用以病人1型式原发性较高草硫酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

Lumasiran是一种研究性、皮肤上给药剂的靶向羟基硫酸抗坏血硫酸1（HAO1）的RNAi病人药剂物，正在开发用以病人PH1。HAO1编码乙醇硫酸抗坏血硫酸（GO）。因此通过孤独HAO1并剩余GO酶，lumasiran可以抑制草硫酸盐的加剧，草硫酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢硝硫酸盐。

PH1是一种极少见的疾病，其中的草硫酸盐的过量加剧加剧草硫酸钙晶体在肾脏和感染性中的的沉积岩，并可能加剧疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数高血压对营养素B6疗法有完全反应，但尚未有批准的PH1药剂物疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行皮肤上维持给药剂，并不具备更较高的耐用度和广泛的病人指数。Lumasiran已获得英美两国和欧盟委员会的孤儿药剂称号，英美两国食品和药剂物管理局（FDA）的突破性疗法称号和眼疾罕见病称号，以及欧洲药剂品管理局（EMA）的优先药剂品（PRIME）称号。

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